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突破带来的基因编辑药物更接近患者应用

发表于 2018-04-16

想象一下未来,将引导生物机器放入您的身体中,寻找每个细胞中有缺陷的基因序列,并以精确的准确度编辑正确的信息。


它被称为基因编辑,阿尔伯塔大学的研究人员刚刚发表了一项改变游戏规则的研究,该研究有望使该技术更接近治疗现实。


“我们已经发现了一种方法,通过用合成的称为桥联核酸或BNA的天然引导分子取代天然引导分子,大大提高基因编辑技术的准确性,”加拿大分子疗法研究主席Basil Hubbard说。这位研究负责人是美国药理学系的助理教授。


他和他的团队已经就他们的发现提交了专利,并希望与制药行业合作将其纳入治疗领域。


自发现CRISPR / Cas9以来,对基因编辑技术的兴趣一直在迅速增加。该系统天然存在于细菌中,用于抵御其天敌,称为噬菌体。


“它允许细菌存储关于先前感染的信息,然后通过切割它来找出并摧毁新侵略者的DNA,”Hubbard解释说。


“研究人员已经意识到,该系统可以编程为在人类细胞中切割特定的DNA序列,从而允许我们编辑我们的基因。然而,其中一个主要问题是系统不是完全特定的 - 有时它削减了一个类似但不正确的基因。“


他指出,使用天然的RNA引导分子,Cas9系统非常准确,只有大约百分之一的时间出错。


“然而,鉴于人体内有数万亿个细胞,即使有一个百分比是非常重要的,尤其是因为基因编辑是永久性的,一个错误的切割和患者可能最终会患上像癌症这样的严重疾病。”


Hubbard和他的团队(其中包括研究的第一作者,博士生克里斯托弗克伦威尔)开发的新BNA指导分子在寻求正确切割DNA方面表现出更稳定和更严格的要求。


Hubbard说:“我们的研究表明,在某些情况下,使用桥接核酸引导Cas9可以将其特异性提高10,000倍以上 - 这是一个显着的进步。”


虽然基因编辑技术仍然有几个需要克服的障碍,包括如何将其有效地输送到人体内的挑战,但它可能有一天会用于治疗各种遗传疾病,从肌营养不良到血友病和各种癌症。


该研究发表在Nature Communications上,由加拿大自然科学和工程研究委员会资助。

免疫疗法

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